Компания Santhera получила положительное заключение CHMP, рекомендующее одобрить AGAMREE® (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

Компания Santhera получила положительное заключение CHMP, рекомендующее одобрить AGAMREE® (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

• Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) выдал положительное заключение на AGAMREE® (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у детей и взрослых в возрасте 4 года и старше
• Решение Европейской комиссии (ЕК) по регистрации ожидается в конце 2023 года
• AGAMREE может стать первым препаратом, полностью одобренным Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения пациентов с МДД
• Ожидание одобрения ваморолона в США на дату PDUFA 26 октября 2023 г.

Праттельн, Швейцария, 13 октября 2023 г. – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) объявляет о том, что

CHMP принял положительное заключение в пользу одобрения AGAMREE® (ваморолон) для лечения

пациентов с МДД в возрасте от 4 лет и старше. В своей рекомендации к утверждению CHMP признает

положительный профиль соотношения пользы и риска AGAMREE® в данной популяции пациентов, включая определенные преимущества безопасности AGAMREE® по сравнению со стандартным лечением кортикостероидами при лечении МДД. Сантера планирует первый коммерческий запуск в Германии в 1 квартале 2024 года при условии одобрения ЕС.

«Мы очень рады положительному заключению CHMP, которое признает настоятельную медицинскую потребность в эффективном и хорошо переносимом лечении этой разрушительной болезни. Теперь мы можем реализовать наши планы по обеспечению доступности AGAMREE для пациентов в ЕС, как только будет получено разрешение Европейской комиссии на продажу», — сказал Дарио Эклунд, генеральный директор Santhera. «Рекомендация CHMP является свидетельством самоотверженности и сотрудничества всех, кто участвует в разработке ваморолона, включая ReveraGen Biopharma, сообщество пациентов с МДД, исследователей, медицинских работников и наших сотрудников».

«Мы очень рады положительному голосованию Европейского агентства по лекарственным средствам. Это предлагает пациентам с болезнью Дюшенна новую альтернативу лечения, позволяющую замедлить прогрессирование заболевания с меньшим количеством побочных эффектов», — сказала Мэгги С. Вальтер, доктор медицинских наук, магистр искусств, доцент кафедры неврологии Института Фридриха Баура, Мюнхенский университет им. Людвига-Максимилиана, Германия.

«Мы очень рады положительному заключению Европейского агентства по лекарственным средствам», — заявил Эцио Маньяно, президент Parent Project Italy. «Сегодняшнее одобрение — это еще один огромный шаг вперед для нашего сообщества МДД/МДБ. Мы надеемся, что этот новый метод лечения сведет к минимуму некоторые побочные эффекты стероидов, улучшая качество жизни пациентов, что является нашей главной целью». Клинические доказательства эффективности и безопасности препарата AGAMREE (ваморолон) были получены из положительного базового исследования VISION-DMD и трех открытых исследований (включая расширенные), в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/сут в течение общего периода лечения до 30 месяцев, а также внешнего исследования сравнения (FOR-DMD [6]) и нескольких клинические фармакологических исследований. Они были проведены партнером Santhera компанией ReveraGen и 32 академическими центрами клинических исследований в 11 странах. В ключевом исследовании VISION-DMD мальчики, получавшие ваморолон, в среднем сохраняли рост, аналогичный группе плацебо, в то время как у пациентов, получающих преднизолон, наблюдалась задержка роста. Пациенты, которые перешли с преднизолона на ваморолон через 24 недели, в среднем смогли возобновить рост в течение оставшейся части исследования. В отличие от других кортикостероидов, ваморолон не приводил ни к снижению метаболизма костной ткани, измеряемому костными биомаркерами, ни к значительному снижению минерализации костной ткани в позвоночнике, измеренному с помощью рентгеновской абсорбциометрии DualEnergy (DXA) через 48 недель в клинических исследованиях. Santhera продолжит сбор данных для дальнейшей характеристики долгосрочной эффективности и дифференциации безопасности ваморолона.

Ожидается, что решение о выдаче регистрационного удостоверения от Европейской комиссии будет принято в течение примерно двух месяцев после получения положительного заключения CHMP. При условии одобрения, AGAMREE станет первым и единственным лекарственным средством, полностью одобренным EMA для лечения МДД, и регистрационное удостоверение будет действовать во всех 27 государствах-членах Европейского Союза, а также в Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. Потенциальные запуски AGAMREE в ЕС, во главе с Германией, планируется начать в 1 квартале 2024 года. В США FDA установило целевую дату действия Закона о плате за использование рецептурных лекарств (PDUFA) для своего регуляторного решения по соглашению о неразглашении ваморолона — 26 октября 2023 года. При условии одобрения лицензионный партнер Santhera Catalyst Pharmaceuticals планирует запустить ваморолон в США в первом квартале 2024 года.

О AGAMREE® (ваморолон)

Ваморолон является новым лекарственным препаратом-кандидатом, механизм действия которого основан на связывании с тем же рецептором, что и глюкокортикоиды, но модифицирует его последующую активность, и не является субстратом для ферментов 11-β-гидроксистероиддегидрогеназы (11β-HSD), которые могут быть ответственны за локальную тканевую амплификацию и кортикостероид-ассоциированную токсичность, и как таковой считается диссоциативным противовоспалительным препаратом [1-3]. Этот механизм показал возможность «разделения» эффективности и проблем безопасности стероидов, и поэтому ваморолон позиционируется как альтернатива существующим кортикостероидам, которые в настоящее время являются стандартом лечения детей и подростков с МДД [1-3].

В базовом исследовании VISION-DMD ваморолон достиг первичной конечной точки по параметру скорости подъема из положения лежа на спине (TTSTAND) по сравнению с плацебо (p=0,002) через 24 недели лечения и показал хороший профиль безопасности и переносимости [1]. Наиболее частыми нежелательными явлениями по сравнению с плацебо в исследовании VISION-DMD были кушингоидные признаки, рвота и дефицит витамина D. Нежелательные явления, как правило, были легкой или средней степени тяжести. Имеющиеся в настоящее время данные свидетельствуют о том, что ваморолон, в отличие от кортикостероидов, не вызывает ограничения роста [4] и не оказывает негативного влияния на метаболизм костной ткани, о чем свидетельствуют маркеры нормального костеобразования и резорбции костной ткани в сыворотке крови [5].

Ваморолон имеет статус орфанного препарата для лечения МДД в США и в Европе, а также получил статус Fast Track и редкого педиатрического заболевания от FDA США и статус перспективной инновационной медицины (PIM) от MHRA Великобритании по МДД.

Ваморолон является исследуемым лекарственным средством и в настоящее время не одобрен к использованию любым органом здравоохранения.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое наследственное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой. Поражает исключительно мужчин. МДД характеризуется воспалением, которое присутствует при рождении или в ближайшее время. после этого. Воспаление приводит к фиброзу мышц и клинически проявляется прогрессированием мышечной массы. деградация и слабость. Основными вехами заболевания являются потеря способности передвигаться, потеря самостоятельного питания, начало искусственной вентиляции легких и развитие кардиомиопатии. МДД сокращает жизнь ожидаемая продолжительность жизни до четвертого десятилетия из-за дыхательной и/или сердечной недостаточности. Кортикостероиды – это современные стандарты лечения МДД.

Компания Santhera получила положительное заключение CHMP, рекомендующее одобрить AGAMREE® (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.

• Комитет по лекарственным средствам для медицинского применения (CHMP) выдал положительное заключение на AGAMREE® (ваморолон) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) у детей и взрослых в возрасте 4 года и старше
• Решение Европейской комиссии (ЕК) по регистрации ожидается в конце 2023 года
• AGAMREE может стать первым препаратом, полностью одобренным Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) для лечения пациентов с МДД
• Ожидание одобрения ваморолона в США на дату PDUFA 26 октября 2023 г.

Праттельн, Швейцария, 13 октября 2023 г. – Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN) объявляет о том, что CHMP принял положительное заключение в пользу одобрения AGAMREE® (ваморолон) для лечения пациентов с МДД в возрасте от 4 лет и старше. В своей рекомендации к утверждению CHMP признает положительный профиль соотношения пользы и риска AGAMREE® в данной популяции пациентов, включая определенные преимущества безопасности AGAMREE® по сравнению со стандартным лечением кортикостероидами при лечении МДД. Сантера планирует первый коммерческий запуск в Германии в 1 квартале 2024 года при условии одобрения ЕС.

«Мы очень рады положительному заключению CHMP, которое признает настоятельную медицинскую потребность в эффективном и хорошо переносимом лечении этой разрушительной болезни. Теперь мы можем реализовать наши планы по обеспечению доступности AGAMREE для пациентов в ЕС, как только будет получено разрешение Европейской комиссии на продажу», — сказал Дарио Эклунд, генеральный директор Santhera. «Рекомендация CHMP является свидетельством самоотверженности и сотрудничества всех, кто участвует в разработке ваморолона, включая ReveraGen Biopharma, сообщество пациентов с МДД, исследователей, медицинских работников и наших сотрудников».

«Мы очень рады положительному голосованию Европейского агентства по лекарственным средствам. Это предлагает пациентам с болезнью Дюшенна новую альтернативу лечения, позволяющую замедлить прогрессирование заболевания с меньшим количеством побочных эффектов», — сказала Мэгги С. Вальтер, доктор медицинских наук, магистр искусств, доцент кафедры неврологии Института Фридриха Баура, Мюнхенский университет им. Людвига-Максимилиана, Германия.

«Мы очень рады положительному заключению Европейского агентства по лекарственным средствам», — заявил Эцио Маньяно, президент Parent Project Italy. «Сегодняшнее одобрение — это еще один огромный шаг вперед для нашего сообщества МДД/МДБ. Мы надеемся, что этот новый метод лечения сведет к минимуму некоторые побочные эффекты стероидов, улучшая качество жизни пациентов, что является нашей главной целью». Клинические доказательства эффективности и безопасности препарата AGAMREE (ваморолон) были получены из положительного базового исследования VISION-DMD и трех открытых исследований (включая расширенные), в которых ваморолон назначался в дозах от 2 до 6 мг/кг/сут в течение общего периода лечения до 30 месяцев, а также внешнего исследования сравнения (FOR-DMD [6]) и нескольких клинические фармакологических исследований. Они были проведены партнером Santhera компанией ReveraGen и 32 академическими центрами клинических исследований в 11 странах. В ключевом исследовании VISION-DMD мальчики, получавшие ваморолон, в среднем сохраняли рост, аналогичный группе плацебо, в то время как у пациентов, получающих преднизолон, наблюдалась задержка роста. Пациенты, которые перешли с преднизолона на ваморолон через 24 недели, в среднем смогли возобновить рост в течение оставшейся части исследования. В отличие от других кортикостероидов, ваморолон не приводил ни к снижению метаболизма костной ткани, измеряемому костными биомаркерами, ни к значительному снижению минерализации костной ткани в позвоночнике, измеренному с помощью рентгеновской абсорбциометрии DualEnergy (DXA) через 48 недель в клинических исследованиях. Santhera продолжит сбор данных для дальнейшей характеристики долгосрочной эффективности и дифференциации безопасности ваморолона.

Ожидается, что решение о выдаче регистрационного удостоверения от Европейской комиссии будет принято в течение примерно двух месяцев после получения положительного заключения CHMP. При условии одобрения, AGAMREE станет первым и единственным лекарственным средством, полностью одобренным EMA для лечения МДД, и регистрационное удостоверение будет действовать во всех 27 государствах-членах Европейского Союза, а также в Исландии, Лихтенштейне и Норвегии. Потенциальные запуски AGAMREE в ЕС, во главе с Германией, планируется начать в 1 квартале 2024 года. В США FDA установило целевую дату действия Закона о плате за использование рецептурных лекарств (PDUFA) для своего регуляторного решения по соглашению о неразглашении ваморолона — 26 октября 2023 года. При условии одобрения лицензионный партнер Santhera Catalyst Pharmaceuticals планирует запустить ваморолон в США в первом квартале 2024 года.

О AGAMREE® (ваморолон)

Ваморолон является новым лекарственным препаратом-кандидатом, механизм действия которого основан на связывании с тем же рецептором, что и глюкокортикоиды, но модифицирует его последующую активность, и не является субстратом для ферментов 11-β-гидроксистероиддегидрогеназы (11β-HSD), которые могут быть ответственны за локальную тканевую амплификацию и кортикостероид-ассоциированную токсичность, и как таковой считается диссоциативным противовоспалительным препаратом [1-3]. Этот механизм показал возможность «разделения» эффективности и проблем безопасности стероидов, и поэтому ваморолон позиционируется как альтернатива существующим кортикостероидам, которые в настоящее время являются стандартом лечения детей и подростков с МДД [1-3].

В базовом исследовании VISION-DMD ваморолон достиг первичной конечной точки по параметру скорости подъема из положения лежа на спине (TTSTAND) по сравнению с плацебо (p=0,002) через 24 недели лечения и показал хороший профиль безопасности и переносимости [1]. Наиболее частыми нежелательными явлениями по сравнению с плацебо в исследовании VISION-DMD были кушингоидные признаки, рвота и дефицит витамина D. Нежелательные явления, как правило, были легкой или средней степени тяжести. Имеющиеся в настоящее время данные свидетельствуют о том, что ваморолон, в отличие от кортикостероидов, не вызывает ограничения роста [4] и не оказывает негативного влияния на метаболизм костной ткани, о чем свидетельствуют маркеры нормального костеобразования и резорбции костной ткани в сыворотке крови [5].

Ваморолон имеет статус орфанного препарата для лечения МДД в США и в Европе, а также получил статус Fast Track и редкого педиатрического заболевания от FDA США и статус перспективной инновационной медицины (PIM) от MHRA Великобритании по МДД.

Ваморолон является исследуемым лекарственным средством и в настоящее время не одобрен к использованию любым органом здравоохранения.

Ссылки

[1] Guglieri M et al (2022). JAMA Neurol. 2022;79(10):1005-1014. doi:10.1001/jamaneurol.2022.2480. Link.

[2] Liu X et al (2020). Proc Natl Acad Sci USA 117:24285-24293

[3] Heier CR et al (2019). Life Science Alliance DOI: 10.26508

[4] Ward et al., WMS 2022, FP.27 — Poster 71. Link.

[5] Hasham et al., MDA 2022 Poster presentation. Link.

[6] FOR-DMD. Link.

О мышечной дистрофии Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое наследственное заболевание, сцепленное с Х-хромосомой. Поражает исключительно мужчин. МДД характеризуется воспалением, которое присутствует при рождении или в ближайшее время. после этого. Воспаление приводит к фиброзу мышц и клинически проявляется прогрессированием мышечной массы. деградация и слабость. Основными вехами заболевания являются потеря способности передвигаться, потеря самостоятельного питания, начало искусственной вентиляции легких и развитие кардиомиопатии. МДД сокращает жизнь ожидаемая продолжительность жизни до четвертого десятилетия из-за дыхательной и/или сердечной недостаточности. Кортикостероиды – это современные стандарты лечения МДД.

AGAMREE® является торговой маркой  Santhera Pharmaceuticals.

als.