☄️ Важное решение: фонд «Круг добра» принял решение о расширении критериев для препарата деландистроген моксепарвовек (Элевидис).
Теперь терапия доступна для детей с 3 лет — ранее возрастной порог начинался с 4 лет.
Данные о применении препарата деландистроген моксепарвовек экспертному совету представила Людмила Михайловна Кузенкова, начальник Центра детской психоневрологии, невролог ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, профессор, доктор медицинских наук и член Экспертного совета Фонда.
По словам Людмилы Михайловны, неврологи федеральных центров, анализируя результаты применения препарата в России и новые данные из-за рубежа, пришли к консенсусу, что эффективность и безопасность, которую показывает препарат в реальной клинической практике, делает возможным расширение применения препарата. Основные предлагаемые изменения – снижение возраста старта терапии до 3 лет, что позволит предоставлять терапию большему числу детей до появления клинических симптомов, это важно в контексте планируемого на следующий год включения миодистрофии Дюшенна в программу неонатального скрининга. Также прозвучало предложение о выборе в пользу деландистроген моксепарвовек в ситуации, когда ребёнку могут быть назначены разные патогенетические препараты.
Теперь терапия доступна для детей с 3 лет — ранее возрастной порог начинался с 4 лет.
Данные о применении препарата деландистроген моксепарвовек экспертному совету представила Людмила Михайловна Кузенкова, начальник Центра детской психоневрологии, невролог ФГАУ «НМИЦ здоровья детей» Минздрава России, профессор, доктор медицинских наук и член Экспертного совета Фонда.
По словам Людмилы Михайловны, неврологи федеральных центров, анализируя результаты применения препарата в России и новые данные из-за рубежа, пришли к консенсусу, что эффективность и безопасность, которую показывает препарат в реальной клинической практике, делает возможным расширение применения препарата. Основные предлагаемые изменения – снижение возраста старта терапии до 3 лет, что позволит предоставлять терапию большему числу детей до появления клинических симптомов, это важно в контексте планируемого на следующий год включения миодистрофии Дюшенна в программу неонатального скрининга. Также прозвучало предложение о выборе в пользу деландистроген моксепарвовек в ситуации, когда ребёнку могут быть назначены разные патогенетические препараты.
Решение о расширении критериев обеспечения препаратом деландистроген моксепарвовек — очень важная новость для семей, в которых растут дети с миодистрофией Дюшенна. Терапия становится доступна в более раннем возрасте и для большего числа ребят, а значит, особенно важной становится вся наша системная работа: «догоняющая» диагностика в регионах, поддержка и маршрутизация вновь выявленных семей, сопровождение детей после получения терапии. Отдельно важно, что это решение напрямую связано с будущим включением КФК в программу неонатального скрининга, которого мы ожидаем в 2027 году: ранняя диагностика должна становиться реальным маршрутом к своевременной помощи. Мы благодарим Фонд «Круг добра» и экспертное сообщество за внимательное отношение к новым данным, клинической практике и потребностям детей.
Ольга Гремякова, учредитель фонда «Гордей»
Обновленные категории для обеспечения препаратом деландистроген моксепарвовек и подробный текст о заседании совета - в статье фонда «Круг добра»
Мы уже начали работу с семьями, чьи дети предварительно соответствуют обновлённым критериям. Мы направили родителям письма на электронную почту и подали когорту в фонд «Круг добра». Если вы не получили письмо, но считаете, что ваш ребёнок может подходить под новые критерии, — напишите Екатерине, руководителю направления по работе с семьями: families@dmd-russia.ru
Мы уже начали работу с семьями, чьи дети предварительно соответствуют обновлённым критериям. Мы направили родителям письма на электронную почту и подали когорту в фонд «Круг добра». Если вы не получили письмо, но считаете, что ваш ребёнок может подходить под новые критерии, — напишите Екатерине, руководителю направления по работе с семьями: families@dmd-russia.ru
