Круг Добра: перечень лекарственных препаратов и критерии их получения
Перечни заболеваний, категорий детей, лекарственных препаратов,
медицинских изделий и медицинской помощи, по которым помогает Фонд"Круг Добра" опубликованы на сайте фондкругдобра.рф
Аталурен:
1. Ребенок с наличием нонсенс-мутации в гене DMD, подтвержденной прямым секвенированием по Сенгеру;
2. Ребенок в возрасте 2 года и старше;
3. Ребенок с весом 12 кг и более;
4. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Этеплирсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Вилтоларсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Голодирсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Деландистроген моксепарвовек:
1. Амбулаторный ребенок мужского пола в возрасте на момент введения препарата Деландистроген моксепарвовек* от 3 лет до 9 лет 1 месяца с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД*) с подтвержденной мутацией в гене DMD (подтверждена методами MLPA или секвенирования нового поколения с валидированием по Сенгеру).
2. Отсутствие у ребенка делеции, затрагивающей экзон 8 и/или экзон 9 в гене DMD.
3. Ребенок, ранее не получавший патогенетическую или генозаместительную терапию, направленную на увеличение продукции дистрофина.
4. У ребенка отсутствует общие связывающие антитела к AAVrh74.
5. Наличие заключения консилиума федерального центра, который руководствуется инструкцией по применению препарата (НМИЦ «Здоровья детей» Минздрава России, или Российская детская клиническая больница РНИМУ им. Н. И. Пирогова, или НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева).
6. Наличие письменного отказа от другого вида патогенетической терапии, направленной на увеличение продукции дистрофина.
*при сомнительных случаях относительно клинической формы Дюшенна или Беккера — заключение консилиума 3х Федеральных центров.
ТСР «Опоры нижних конечностей и туловища, для обеспечения вертикализации и передвижения инвалидов — аппарат ортопедический «Динамический параподиум».:
Варианты исполнения: 100, 125, 150, 180, 200. Модификации PD, PST, PJM, PJMP, PJMC":
— дети с заболеваниями, включенными в перечень Фонда, и имеющие нарушения двигательной функции GMFCS III-IV уровня;
— отсутствие у пациента ранее предоставленного в рамках госгарантий ТСР с аналогичными функциями параподиума и/или вертикализатора.
Перечни заболеваний, категорий детей, лекарственных препаратов,
медицинских изделий и медицинской помощи, по которым помогает Фонд"Круг Добра" опубликованы на сайте фондкругдобра.рф
Аталурен:
1. Ребенок с наличием нонсенс-мутации в гене DMD, подтвержденной прямым секвенированием по Сенгеру;
2. Ребенок в возрасте 2 года и старше;
3. Ребенок с весом 12 кг и более;
4. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Этеплирсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Вилтоларсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Голодирсен:
1. Ребенок с наличием мутации типа делеции пропуска 53 экзона гена DMD (Вилтоларсен, Голодирсен), 51 экзона гена DMD (Этеплирсен) подтвержденной методом молекулярно-генетического исследования. 2. Пациент старше 4х лет должен быть на стабильной дозе глюкокортикостероидной терапии, 3. Наличие сохраненной возможности самостоятельно пройти расстояние 10 метров, без поддержки и не используя каких-либо ортопедических приспособлений для первичных пациентов ЛИБО продолжение лечения для пациентов, ранее получавших данную терапию.
Деландистроген моксепарвовек:
1. Амбулаторный ребенок мужского пола в возрасте на момент введения препарата Деландистроген моксепарвовек* от 3 лет до 9 лет 1 месяца с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД*) с подтвержденной мутацией в гене DMD (подтверждена методами MLPA или секвенирования нового поколения с валидированием по Сенгеру).
2. Отсутствие у ребенка делеции, затрагивающей экзон 8 и/или экзон 9 в гене DMD.
3. Ребенок, ранее не получавший патогенетическую или генозаместительную терапию, направленную на увеличение продукции дистрофина.
4. У ребенка отсутствует общие связывающие антитела к AAVrh74.
5. Наличие заключения консилиума федерального центра, который руководствуется инструкцией по применению препарата (НМИЦ «Здоровья детей» Минздрава России, или Российская детская клиническая больница РНИМУ им. Н. И. Пирогова, или НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева).
6. Наличие письменного отказа от другого вида патогенетической терапии, направленной на увеличение продукции дистрофина.
*при сомнительных случаях относительно клинической формы Дюшенна или Беккера — заключение консилиума 3х Федеральных центров.
ТСР «Опоры нижних конечностей и туловища, для обеспечения вертикализации и передвижения инвалидов — аппарат ортопедический «Динамический параподиум».:
Варианты исполнения: 100, 125, 150, 180, 200. Модификации PD, PST, PJM, PJMP, PJMC":
— дети с заболеваниями, включенными в перечень Фонда, и имеющие нарушения двигательной функции GMFCS III-IV уровня;
— отсутствие у пациента ранее предоставленного в рамках госгарантий ТСР с аналогичными функциями параподиума и/или вертикализатора.