Вилтоларсен предназначен для синтеза усеченных вариантов белка дистрофина у пациентов с генетическими мутациями, корректируемыми пропуском экзона 53.
Хранить препарат при температуре +2°C + 8°C, не замораживать, избегать света.
- Рекомендуемые дозы вилтоларсена — 80 мг/кг еженедельно, внутривенная инфузия в течение 45-60 мин.
- Фильтрация препарата не требуется.
- Инфузию вилтоларсена следует проводить в течение 60 минут.
- Не следует смешивать другие лекарства с вилтоларсеном и вводить одновременно другие препараты через одну и ту же линию внутривенного доступа.
- Вилтоларсен следует смешивать только с 0,9% натрия хлорида для инъекций.
- Наиболее частые побочные реакции терапии вилтоларсеном: инфекции верхних дыхательных путей, постинъекционныеместные реакции, кашель и температура.
- Рекомендуется контролировать почечную функцию во время лечения, измеряя ежеквартально сывороточный цистатин С.
Если доза вилтоларсена пропущена, ее следует ввести как можно скорее после запланированного приема препарата.
Одобрение генной терапии МДД препаратами для пропуска экзонов 53 компании Nippon Shinyaku основано на клинических испытаниях с участием пациентов с МДД в возрасте старше 4 лет.
- Влияние терапии на функциональные тесты — стабилизация двигательных функций в течение первых двух лет лечения и значительное замедление потери двигательных функций в течение следующих двух лет.
- Время подъема из положения лежа на спине: изменения по сравнению с исходными показателями становились статистически значимыми начиная с 73 недели и оставались таковыми вплоть до 205 недели.
- Бег-ходьба на 10 м: стабилизация в течение первых двух лет и значительное замедление потери моторных функций в течение последующих двух лет. Изменение по сравнению с исходным уровнем (в секундах) становилось статистически значимым в начале 73-й недели и оставались значимыми до 205 недели.
- Показатели 6MWT и NSAA в течение 4-х лет исследования оставались стабильными.
Это единственное исследование, в котором лекарственный препарат, продемонстрировал выраженную функциональную пользу в течение 4 лет по сравнению с группой исторического контроля. В течение всего периода терапии вилтоларсеном ни один ребенок не потерял амбулаторности. Наблюдаемые нежелательные явления, связанные с приемом препарата, носили легкую или умеренную степень тяжести и не потребовали отмены препарата или изменения дозы введения.
Различия в моторных результатах между вилтоларсеном и голодирсеном, еще одного препарата для пропуска экзона 53, по имеющимся долгосрочным данным, могут быть связаны со степенью экспрессии дистрофина, так как при приеме вилтоларсена среднее содержание дистрофина в мышцах составляет 6%, тогда как применение голодирсена в течение 48 недель привело к увеличению содержания белка дистрофина до 1%.