Задача школы:
- сформировать понимание роли кортикостероидов в замедлении прогрессирования МДД и их синергичности с современной генотерапией,
- проинформировать о сравнительной эффективности и безопасности двух рекомендованных препаратов (дефлазакорт и преднизолон),
- передать знания об оптимальном возрасте, критериях и алгоритме старта стероидной терапии, режимах и особенностях дозирования,
- проинформировать о важности и алгоритме контроля уровня витамина D3 и веса ребенка при длительном приеме стероидов.
Ведущие:
| ФИО | Специальность | Ученая степень и место работы |
| Артемьева Светлана Брониславовна | невролог | Кандидат медицинских наук, руководитель отделения детской психоневрологии НИКИ педиатрии имени Вельтищева РНИМУ имени Пирогова |
| Гремякова Татьяна Андреевна | биохимик | Доктор медицинских наук, президент и медицинский директор благотворительного фонда развития системной помощи пациентам с миодистрофией Дюшенна «Гордей», начальник детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ, член международного консультативного совета пациентских сообществ МДД |
| Тозлиян Елена Васильевна | педиатр, эндокринолог | Кандидат медицинских наук, НИКИ педиатрии имени Вельтищева РНИМУ имени Пирогова |
| Шредер Екатерина Владимировна | детский эндокринолог | Центральная клиническая больница Управления делами президента РФ |
Структура мероприятия:
- Стероиды как золотой стандарт терапии МДД: данные клинических и ретроспективных исследований, механизм действия, распространенные побочные явления, сочетание стероидов с современной патогенетической терапией, стероиды и способность самостоятельно ходить, стероиды и поведение ребенка;
- Дефлазакорт и преднизолон: сравнительные данные по клинической эффективности;
- Начало терапии стероидами: возраст, показания и противопоказания, схема безопасного начала приема стероидов, режимы дозирования;
- Стероиды и эндокринный статус пациента: влияние терапии стероидами на состояние костной системы, рост, вес и половое развитие пациента. Важность мониторинга и контроля уровня витамина D3.
Приём глюкокортикостероидов при МДД: показания, препараты, режимы, дозировки (справка)
Гремякова Т.А., д.м.н., президент и медицинский директор благотворительного фонда развития системной помощи пациентам с миодистрофией Дюшенна «Гордей», начальник детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ, член международного консультативного совета пациентских сообществ МДД
Глюкокортикостероиды (ГКС) являются текущим «золотым» стандартом лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Они изменили естественное течение заболевания за счет замедления прогрессирования ухудшения моторных и легочных функций, уменьшения количества ортопедических осложнений и операций на позвоночнике, увеличения продолжительности жизни. Положительные эффекты ГКС объясняются их противовоспалительной активностью, особенно в мышцах с низким уровнем дистрофина. ГКС уменьшают некроз мышц и воспаление за счет модулирования клеточного ответа, усиливают пролиферацию миогенных стволовых клеток-предшественников или миобластов, усиливают регенерацию и рост мышц, снижают скорость распада мышечных клеток, модифицируют транскрипцию, повышая экспрессию дистрофина в пораженных мышечных волокнах или увеличивая синтез синергетических молекул, таких как мышечные гликопротеины, которые дополняют действие дистрофина.
Масштабные клинические исследования продемонстрировали, что применение ГКС продлевает амбулаторное состояние пациентов с МДД в среднем на 3–5 лет. Начало гормональной терапии зависит от фазы развития двигательной функции ребенка, первоначального физического статуса, наличия ранних осложнений, формы и течения заболевания. Начинать терапию ГКС не рекомендуется детям младше 2 лет. Начало приема ГКС до семи лет оказывает наиболее выраженный эффект на способность и продолжительность самостоятельного передвижения. Эффективность гормональной терапии зависит от физиологических особенностей детского организма, индивидуальной переносимости, адекватного подбора суточной дозы и режима приема, мониторинга и контроля побочных эффектов.
Дефлазакорт является препаратом первого выбора, достоверно превосходит преднизолон по сохранению способности ходить на несколько дополнительных лет и предупреждению формирования инвалидизирующего сколиоза, имеет меньшее количество других побочных эффектов. Он является базовой терапией для таргетных патогенетических генотерапевтических препаратов.
