Решение о расширении критериев обеспечения препаратом деландистроген моксепарвовек — очень важная новость для семей, в которых растут дети с миодистрофией Дюшенна. Терапия становится доступна в более раннем возрасте и для большего числа ребят, а значит, особенно важной становится вся наша системная работа: «догоняющая» диагностика в регионах, поддержка и маршрутизация вновь выявленных семей, сопровождение детей после получения терапии. Отдельно важно, что это решение напрямую связано с будущим включением КФК в программу неонатального скрининга, которого мы ожидаем в 2027 году: ранняя диагностика должна становиться реальным маршрутом к своевременной помощи. Мы благодарим Фонд «Круг добра» и экспертное сообщество за внимательное отношение к новым данным, клинической практике и потребностям детей.
Ольга Гремякова, учредитель фонда «Гордей»