Маршрутизация пациентов

для получения генотерапии препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис) через фонд «Круг добра»

Категории пациентов, которым показано назначение лекарственного препарата Деландистроген моксепарвовек (Элевидис):

1. Амбулаторный ребенок мужского пола в возрасте на момент введения препарата Деландистроген моксепарвовек* от 4 лет до 8 лет 11 месяцев 29 дней с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД*) с подтвержденной мутацией в гене DMD (подтверждена методами MLPA или секвенирования нового поколения с валидированием по Сенгеру).
2. Отсутствие у ребенка делеции, затрагивающей экзон 8 и/или экзон 9 в гене DMD.
3. Ребенок, ранее не получавший патогенетическую или генозаместительную терапию, направленную на увеличение продукции дистрофина.
4. Ребенок, не имеющий доступного другого вида патогенетического лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
5. У ребенка отсутствует общие связывающие антитела к AAVrh74.
6. Наличие заключения консилиума федерального центра, который руководствуется инструкцией по применению препарата (НМИЦ «Здоровья детей» Минздрава России, или Российская детская клиническая больница РНИМУ им.Н.И.Пирогова, или НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева).
7. Наличие письменного отказа от другого вида патогенетической терапии, направленной на увеличение продукции дистрофина.

*при сомнительных случаях относительно клинической формы Дюшенна или Беккера – заключение консилиума 3х Федеральных центров

Данная информация также размещена на сайте фонда «Круг добра».

Алгоритм действий

Имея генетический тест на русском языке, подтверждающий мутацию, подходящую под критерии, установленные фондом «Круг добра» (см. выше), в поликлинике оформить документы для госпитализации в один из федеральных центров, указанных в ссылке критерии «Круга добра».

Перечень документов для госпитализации указан на сайте Федеральных центров.

Обратиться в федеральный центр (список ниже) — если ранее госпитализировались в один из центров, то обращаетесь туда же. Невролог в регионе отправляет запрос в федеральный центр с просьбой о госпитализации или возможной предварительной телемедицинской консультации.

Отправлять запрос сразу во все федеральные центры не следует!

Получив ответ ФЦ о дате госпитализации, готовим необходимый пакет справок и документов к дате госпитализации. Для организации трансфера в федеральный центр вас могут направить в Программу поддержки пациентов с МДД «Шаг за шагом» (Приложение 1).

В назначенный день пациент с законным представителем пребывает в федеральный центр. Пациенту проводят необходимые обследования и консультации. При выписке родители/законные представители получают заключение федерального центра.

По возвращении в регион заключение необходимо передать региональному неврологу, направившему в федеральный центр или главному специалисту по детской неврологии в регионе для прохождения врачебной комиссии и оформления локальным Департаментом здравоохранения заявки в «Круг добра» на обеспечение терапией.

Документы, необходимые для подачи заявки от медицинской организации  на получение лекарственной терапии через фонд «Круг добра», вы можете посмотреть в Приложении 2 или по ссылке.

После получения подтверждения от «Круга добра» федеральный центр или региональный невролог информирует пациента о дате следующей госпитализации для получения терапии.

Важно:

• После введения препарата Элевидис необходимо строго соблюдать рекомендации и назначения врачей, особенно в отношении  стероидной терапии, не принимать самостоятельных решений о снижении дозировок или изменения режима приема назначенных препаратов.
• Минимум в течение 12 недель после инфузии препаратом Элевидис пациенту необходим регулярный (еженедельный) контроль лабораторных показателей, указанных в выписке из федерального центра. 
• Любые коррекции назначенной терапии проводятся региональным неврологом и врачом федерального центра.
• Ввиду рисков возможных побочных явлений и сниженного иммунитета в связи с применением повышенных дозировок стероидов необходимо 3 месяца оставаться в своем регионе, избегать многолюдных мероприятий  и не планировать поездок, оставаться в своем регионе и держать связь с федеральным центром и лечащим врачом.
• Информировать федеральный центр по планам поездок за рубеж, приему новых препаратов и изменению лабораторных показателей.

Приложение 1

Программа «Шаг за шагом»

Приложение 2

Документы, необходимые для подачи заявки от медицинской организации  на получение лекарственной терапии через фонд «Круг добра»

(источник: единый перечень документов для обеспечения пациентов незарегистрированными лекарственными препаратами на сайте фонда «Круг добра»)

• Копия свидетельства о рождении и паспорта с указанием регистрации ребенка по месту жительства (старше 14 лет).
• Копия паспорта законного представителя ребенка с указанием регистрации по месту жительства.
• Страховой номер индивидуального лицевого счета в системе обязательного пенсионного страхования ребенка.
• Страховой номер индивидуального лицевого счета в системе обязательного пенсионного страхования законного представителя ребенка (обязателен для внесения в «Информационный ресурс»).
• Копия полиса обязательного медицинского страхования пациента.
• Информированное добровольное согласие на обработку персональных данных, а также на фото и видеосъемку.
• Согласие на обработку персональных данных, разрешенных для распространения.
• Выписка из медицинской карты ребенка давностью не более 1 месяца (берется по месту жительства).
• Копия результатов генетического анализа в соответствии с требованиями для данной категории детей.
• Копия заключения федерального консилиума, оформленного в соответствии с законодательством РФ.
• Копия Заключения Врачебной комиссии медицинской организации по месту жительства о наличии медицинских показаний для обеспечения лекарственным препаратом давностью не более 6 месяцев.

Маршрутизация пациентов для получения генотерапии препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис) через фонд «Круг добра»