Затаив дыхание, сообщество семей пять с половиной лет следило за тем, как идут исследования. Это были «американские горки»: наши надежды то взлетали до небес, то разбивались от новости, что очередное клиническое исследование остановлено до выяснения причин… А их, причин, было много! Тут и проблемы коммерческого производства, и неожидаемая тяжесть нежелательных явлений после терапии, и даже смерть подростка в исследовании компании Pfizer.
Две компании шли ноздря в ноздрю, первой пришла Sarepta с препаратом ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек), который 22 июня получил одобрение FDA.
- Какой он, этот препарат?
- Действительно универсальный или с ограничениями?
- Что можно ожидать, а чего опасаться?
Об этом шла речь на онлайн-сессии вопросов и ответов, которую провели руководитель Детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ Татьяна Андреевна Гремякова и заведующий лабораторией ДНК-диагностики МГНЦ имени Бочкова Александр Владимирович Поляков.
Только факты и доказательная медицина.
СМОТРИТЕ ТАКЖЕ:
AMA — «аsk me anything» («спроси что угодно»). Сессия, где эксперты дают информацию по какой-либо теме и отвечают на вопросы сообщества в рамках темы.