Solid Biosciences объявляет о начале третьей фазы клинических исследований генной терапии SGT-003 для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
9 февраля 2026 года
ЧАРЛСТАУН, Массачусетс, 09 февраля 2026 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Solid Biosciences Inc. (Nasdaq: SLDB) («Компания» или «Solid»), компания в области наук о жизни, разрабатывающая прецизионные генетические препараты для нейромышечных и сердечно-сосудистых заболеваний, объявила о положительном регуляторном обновлении по итогам недавнего заседания Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA), которое поддерживает дальнейшее развитие SGT-003 как потенциальной терапии мышечной дистрофии Дюшенна.
Solid достигла согласования с FDA в общем проекте клинического рандомизированного, двойного слепого, плацебо-контролируемого исследования фазы 3 IMPACT DUCHENNE. FDA согласилось, что дизайн исследования тщательно продуман, включая: когорту пациентов амбулаторных участников в возрасте от 7 до <12 лет, первичную конечную точку (время подъёма (Time to Rise (TTR)) из положения лежа на спине), оцениваемую в течение 18 месяцев, и другие ключевые вторичные конечные показатели.
«Как было заявлено в начале 2026 года, мы структурировали нашу регуляторную стратегию США вокруг взаимодействия с FDA по возможному ускоренному пути одобрения SGT-003, и успешное согласование по разработке нашего третьего испытания IMPACT DUCHENNE является важным первым шагом в этом плане», — сказал Бо Кумбо, президент и генеральный директор Solid Biosciences. «Исследование IMPACT DUCHENNE в настоящее время планируется провести на площадках в Австралии, Канаде, ЕС и Великобритании. Из-за сильного спроса на ключевых лидеров (KOL) и пациентов, мы также оцениваем потенциал открытия площадок в США.
«36 участников были введены в текущем испытании INSPIRE DUCHENNE фазы 1/2, и SGT-003 по-прежнему в целом хорошо переносится по состоянию на 9 февраля 2026 года. Наша преданность сообществу пациентов с МДД остаётся непоколебимой: они заслуживают терапевтических вариантов, и мы намерены сотрудничать с FDA, чтобы сделать это реальностью», — заключил господин Кумбо.
О SGT-003
SGT-003 — это исследовательская генозаместительная терапия, содержащая генную конструкцию микродистрофина и вирусный капсид следующего поколения AAV-SLB101, который был срециально разработан для воздействия на интегриновые рецепторы. Он также показал усиленную трансдукцию сердечных и скелетных мышц с уменьшением целевого поражения печени согласно данным КИ фазы 1/2 INSPIRE DUCHENNE и в доклинических исследованиях. Конструкт микродистрофинов SGT-003 уникально включает домен связывания R16/17, который локализует nNOS на мембране мышц. Доклинические исследования показали, что nNOS может улучшать кровоток в мышцах, тем самым снижая их разрушение вследстие ишемии и мышечной усталости. В совокупности эти конструктивные особенности позволяют предпологать, что SGT-003 может стать потенциально лучшей в своем классе исследовательской генозаместительной терапией для лечения миодистрофии Дюшенна.
О INSPIRE DUCHENNE
INSPIRE DUCHENNE — это первое клиническое исследование, открытое с одной дозой, многоцентровое клиническое исследование фазы 1/2 для оценки безопасности, переносимости и эффективности SGT-003 у детей с генетически подтверждённым диагнозом МДД и задокументированной мутацией гена дистрофина. INSPIRE DUCHENNE — это многонациональное КИ, планируемое в США, Канаде, Великобритании и Италии.
О IMPACT DUCHENNE
IMPACT DUCHENNE — это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 3, направленное на оценку эффективности однократной дозы SGT-003 у амбулаторных участников в возрасте от 7 до 12 лет с генетически подтверждённым диагнозом миодистрофии Дюшенна. IMPACT DUCHENNE — это многонациональное исследование, предназначенное для поддержки потенциальных регуляторных разрешений.
Перевод выполнен фондом «Гордей», ссылка на оригинал пресс-релиза.
