от 25 июля 2025 г.
Sarepta Therapeutics представляет разъяснительное заявление по инциденту с 8-летним ребенком, получившим препарат ELEVIDYS
КЕМБРИДЖ, Массачусетс — (BUSINESS WIRE) — 25 июля 2025 г. —
Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области прецизионной генетической медицины для лечения редких заболеваний, сегодня опубликовала следующее заявление:
Сегодня, незадолго до 18:00 по восточному времени, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) опубликовало пресс-релиз, в котором сообщается о расследовании смерти восьмилетнего пациента с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), которому проводилась генная терапия препаратом Элевидис (деландистроген моксепарвовец).
Смерть этого пациента была расценена как не связанная с лечением препаратом Элевидис. Как сообщила вчера Наоми Кресге в Bloomberg News: «Компания Roche Holding AG заявляет, что недавняя смерть пациента в Бразилии, проходившего генную терапию препаратом Элевидис для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, не связана с лечением».
* Мальчик не участвовал в клинических испытаниях; врач, составивший отчет, оценил его смерть как не связанную с генной терапией, говорится в заявлении компании Roche.
* Информация о смерти была доведена до органов здравоохранения.
* Компания Roche, которая коммерциализует препарат Элевидис компании Sarepta для лечения МДД за пределами США, отказывается комментировать возраст мальчика или подробности случая.
Компания Sarepta сообщила об этом событии в FDA 18 июня 2025 года через электронную базу данных для пострегистрационного использования FAERS.
Как сообщалось ранее, безопасность и благополучие пациентов всегда являются главным приоритетом компании Sarepta. Компания стремится поддерживать самые высокие стандарты безопасности для всех своих терапевтических разработок и делает это в соответствии с действующим законодательством, компания привержена полной прозрачности регулирования.
Элевидис — единственный одобренный препарат генной терапии для семей и детей с МДД — редкого, прогрессирующего и, в конечном итоге, фатального заболевания. Мы, как и прежде, привержены тесному сотрудничеству с FDA, чтобы гарантировать, что все решения принимаются на основе научных данных и в соответствии с наилучшими интересами пациентов, учитывая настоятельную потребность этих семей в доступе к терапии, изменяющей течение заболевания.
перевод письма выполнен медицинским директором фонда «Гордей» Т.А. Гремяковой
Комментарий от БФ «Гордей»: Гремякова Т.А., Начальник детского высокотехнологичного нейро-мышечного центра ЦКБ УДП РФ, президент БФ «Гордей»
Еще одно травмирующее сообщение от компании Sarepta по препарату Элевидис. Скончался 8-летний мальчик, получивший лечение Элевидисом. Как и в предыдущих случаях, нет информации о деталях происшедшего, поэтому нет возможности обсудить происшедшее и дополнительно принять меры предосторожности.
Что можно сделать в этой ситуации: еще более тщательно и ответственно относиться к стероидным протоколам безопасности, особенно, если дети находятся в зоне риска по локализации мутаций (с вовлечением экзонов 1-17 и 59-71), а также информировать лечащих врачей о любых изменениях здоровья детей в постинфузионный период – до шести месяцев после терапии.
