🧬 Стали известны критерии включения в клиническое исследование генотерапевтического препарата для терапии МДД.
Компания «Генериум» сообщила, что протокол исследования одобрен Минздравом РФ, и в ближайшее время начнётся включение пациентов. Сейчас известны только критерии включения и невключения, о старте набора, перечне центров и других деталях пока официальной информации нет. Когда начнётся приём обращений или появятся другие возможности, фонд «Гордей» подключится. Мы внимательно следим за развитием событий и сообщим, как только появятся новые данные.
Ответ на важные вопросы о клиническом исследовании оригинального генотерапевтического препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна
05 июня 2025 года
На какой стадии исследование? Когда начнется включение пациентов?
Протокол клинического исследования одобрен Министерством здравоохранения Российской Федерации. Ведется работа по открытию клинических центров.
Включение пациентов в клиническое исследование начнется в ближайшее время.
Как стать участником клинического исследования?
Чтобы стать участником исследования, необходимо подтвердить соответствие критериям включения.
Каковы критерии включения?
1. Мальчики в возрасте 4–9 лет с документально подтвержденным диагнозом МДД, наличием клинических проявлений заболевания и сохраненной способностью передвигаться самостоятельно.
2. Пациент способен взаимодействовать с врачом-исследователем и выполнять тесты для оценки функциональной активности.
3. Пациент получал ГКС внутрь в стабильной дозе в течение ≥12 недель.
4. Значения показателей, достигнутые при выполнении тестов для оценки функциональной активности на скрининге (хотя бы в одной из двух попыток, проведенных в разные дни): Общий балл по тесту оценки функциональной активности Северная звезда:
— для пациентов 4-5 лет: ≥24;
— для пациентов 6-7 лет: ≥26;
— для пациентов 8-9 лет: ≥28;
5. Время подъема с пола из положения лежа на спине без использования окружающих предметов и мебели <5 с;
6. Расстояние, пройденное при проведении теста 6-минутной ходьбы (6MWT) ≥350 м.
7. Пациент иммунизирован вакциной против серотипов менингококка А, С, У, W135 (и В, если доступна) не позднее чем за 4 недели до введения исследуемого препарата, и срок действия иммунизации истекает не ранее, чем через три месяца после ожидаемой даты введения препарата.
Каковы критерии невключения?
Делеции в экзонах 8 и/или 9 гена DMD;
Клинические признаки кардиомиопатии;
Наличие противопоказаний к проведению магнитно-резонансной томографии (МРТ);
Любое аутоиммунное заболевание в анамнезе;
Туберкулез в анамнезе;
Положительные результаты анализов на гепатит В, гепатит С или вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
Куда обратиться с вопросами об участии в клиническом исследовании?
Компания ГЕНЕРИУМ не ведет включение пациентов самостоятельно. Этим занимаются исключительно медицинские учреждения.
Перейдя по ссылке, можно получить информацию о врачах-исследователях и центрах проведения клинических исследований: https://grlsbase.ru/clinicaltrails/clintrail/14342/rsr
АО «ГЕНЕРИУМ»
601125, Россия, Владимирская обл., Петушинский район, пос. Вольгинский, ул. Заводская, 273.
Тел./факс: +7 (49243) 7-25-20 123112, г. Москва,ул. Тестовская, д. 10, подъезд 2
Тел./факс: +7 (495) 988 47 94 generium@generium.ru www.generium.ru
