Компания Roche предоставляет обновленную информацию
о безопасности генной терапии Элевидис™
для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у неходячих пациентов
[Специальное объявление в соответствии со статьей 53 перечня правил (LR)]
Официальное заявление компании, переведено и подготовлено фондом Гордей:
- После двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности и их тщательного клинического разбора была проведена повторная оценка соотношения пользы и риска при использовании Элевидиса для лечения неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
- Вступает в силу немедленно: введение препарата неходячим пациентам, независимо от возраста, в клинических условиях приостановлено; введение препарата неходячим пациентам в коммерческих условиях прекращено.
- Компания Roche тесно сотрудничает с соответствующими органами здравоохранения, исследователями и врачами, выписывающими рецепты, чтобы обеспечить их информированность и внести соответствующие изменения в уход за пациентами.
- Соотношение пользы и риска при лечении Элевидисом у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна остается положительным, а рекомендации по лечению не меняются.
Базель, 15 июня 2025 г.
Компания Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила о новых ограничениях дозировки, вступающих в силу немедленно, для Элевидис™ (деландистрогена моксепарвовека) для неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), независимо от возраста, как в клинических, так и в коммерческих условиях. В коммерческих условиях неамбулаторные пациенты больше не должны получать Элевидис. В условиях клинических исследований набор и введение препарата неамбулаторным пациентам будет немедленно приостановлено до тех пор, пока в протокол исследования не будут внедрены дополнительные меры по снижению рисков (например, иммуномодулирующее лечение). Органы здравоохранения, исследователи и врачи информируются с тем, чтобы можно было быстро скорректировать уход за пациентами.
Это решение принято после тщательной оценки двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности (ОПН) у неамбулаторных пациентов, выявленного риска применения Элевидиса и других генных терапий с использованием ААV (аденоассоциированные вирусы), что привело к переоценке соотношения пользы и риска как неблагоприятного для неамбулаторных пациентов с МДД.
Новые ограничения по использованию препарата не влияют на лечение амбулаторных пациентов с МДД любого возраста, а соотношение пользы и риска для них остается положительным.
«Мы глубоко опечалены потерей этих двух молодых людей и работаем над снижением любых рисков, связанных с использованием Элевидиса», — сказал Леви Гарравей, доктор медицины, доктор философии, главный врач и руководитель отдела глобальной разработки продуктов компании Roche. «Безопасность пациентов всегда является нашим наивысшим приоритетом. Поэтому мы рекомендовали немедленно прекратить лечение Элевидисом у неамбулаторных пациентов».
МДД — это редкое генетическое заболевание, вызывающее атрофию мышц, которое быстро прогрессирует с раннего детства. МДД в основном поражает мальчиков, 1 из 5000 мальчиков, рожденных в мире, страдает Дюшенном. Все люди с МДД в конечном итоге теряют способность ходить, а также функции верхних конечностей, легких и сердца.
На сегодняшний день известны два фатальных случая ОПН из примерно 140 неходячих пациентов, получавших лечение Элевидисом по всему миру. После первого фатального случая ОПН европейские регулирующие органы потребовали от Roche и Sarepta временно заморозить клинические исследования Элевидиса 104 (NCT06241950), 302 (ЭНВОЛ,NCT06128564) и 303 (исследование ENVISION 303,NCT05310071). Временные клинические задержки все еще действуют. За пределами Европы введение препарата приостановлено, изменения для испытания ENVISION вступают в силу немедленно. Ограничения по введению препарата также вступят в силу для коммерческих неамбулаторных пациентов.
Препарат Элевидис для лечения МДД был одобрен регулирующими органами в восьми странах присутствия компании Roche, включая Бахрейн, Бразилию, Израиль, Японию, Кувейт, Оман, Катар и ОАЭ.
В 2019 году компания Roche заключила глобальное соглашение о сотрудничестве с компанией Sarepta Therapeutics, Inc. для коммерциализации Элевидис за пределами США. Roche и Sarepta совместно управляют клиническими исследованиями Элевидис. Roche является спонсором исследования ENVOL; Sarepta является спонсором всех остальных исследований.
Для получения более подробной информации посетите сайтwww.roche.com.
Все товарные знаки, использованные или упомянутые в настоящем пресс-релизе, защищены законом.
Roche Global Media Relations
Телефон: +41 61 688 8888 / электронная почта: media.relations@roche.com
Комментарий Татьяны Андреевны Гремяковой, медицинского директора фонда «Гордей»:
Элевидис — не волшебная таблетка
Летом 2023 г. Элевидис прошел ускоренную процедуру одобрения FDA и был разрешен к применению в США. В России Элевидис впервые ввели летом 2024 г. 5-летнему Льву из Когалыма, оплатил лечение фонд «Круг добра». Сейчас в Росии таких пациентов уже более 100. Расширен возраст детей — теперь препарат в России могут получить дети не до 6, а до 9 лет.
Об Элевидисе говорят как о существенном прорыве в терапии миодистрофии Дюшенна и называют лекарством, которое дает надежду. Однако не все так просто. Несмотря на то, что он позиционируется как универсальный препарат, есть ограничения по типу, локализации мутаций, возрасту. Есть вопросы и к его долгосрочной эффективности: поскольку препарат применяется недавно, пока сложно дать прогноз о том, как долго лекарство будет сдерживать симптомы миодистрофии Дюшенна.
После сегодняшнего заявления компании Рош о втором смертельном случае неамбулаторного пациента в результате острой печеночной недостаточности добавляются данные о том, что препарат имеет серьезные ограничения по когорте пациентов. Он может быть смертельно опасен тогда, когда МДД уже значительно разрушила мышцы и организм больного ослаблен.
Для врачей и родителей это еще один сигнал о том, что Элевидис — не волшебная таблетка: «Встань и иди», с таким тяжелым заболеванием, как МДД, нужно быть максимально ответственным и соблюдать протокол ведения пациентов после введения препарата. И да, к сожалению, Элевидис подходит и может помочь не всем пациентам с МДД.
