Генотерапия препаратом ELEVIDYS только входит в практику лечения пациентов с МДД. По итогам первого года клинических исследований когорта, показавшая положительную динамику — группа детей от 4 до 5 лет. Сейчас верхний возраст поднимается до 8 лет включительно.
Это значит, что дополнительно более 100 детей с МДД смогут получить генотерапию с надеждой на то, что она поможет замедлить прогрессирование заболевания и сохранить функциональность детей.
Комментарий Татьяны Андреевны, медицинского директора фонда «Гордей»:
«В марте 2025 года по итогам двухлетнего наблюдения компания SareptaTherapeutics, Inc. объявила о положительных результатах второй части исследования EMBARK (SRP-9001-301 третьей фазы препарата ELEVIDYS (деландистроджен моксепарвовек-рокл) — генотерапии для пациентов с МДД.
По всем функциональным тестам пациенты группы плацебо первого года клинических исследований по истечении 52 недель после лечения улучшили свои показатели. Несмотря на то, что пациенты, получавшие лечение на втором году клинических исследований, при получении терапии были на год старше (средний возраст 7,18 лет) тех, кто проходил лечение в Части 1 (средний возраст 5,98 лет), они продемонстрировали клинически и статистически значимое функциональное улучшение всех тестируемых показателей.
Полученные данные свидетельствуют о том, что для МДД очень важен фактор продолжительности проведения клинических исследований. Уже сейчас эксперты говорят о том, что одного года наблюдений недостаточно, нужно минимум два, а по другим препаратам мы знаем, что видимые результаты фиксируются через 3-5 лет. Исследования продолжаются, в течение нескольких лет мы будем знать гораздо больше о возможностях и ограничениях генотерапии. Но уже год российские дети получают это лечение и количество детей на терапию увеличивается с поднятием верхней возрастной планки.
Это большая победа разработчиков генотерапии, огромная заслуга российских медицинских экспертов, которые подготовили материалы, рассмотрели их и одобрили для расширения когорты детей на лечение. И спасибо фонду «Круг добра» за уникальную возможность для наших детей.»
Мы с надеждой смотрим в будущее, вместе мы сильнее.
Фонд «Гордей» завершает работу над формированием когорты детей для подачи в фонд «Круг добра» и выйдет на связь с сообществом в ближайшее время.
Вместе мы #сильнееДюшенна
