Впервые была зарегистрирована смерть мальчика с МДД в процессе терапии Элевидиса. Смерть наступила из-за острой печеночной недостаточности. Давайте разбираться, что пошло не так и как этого избежать.
Президент и медицинский директор фонда «Гордей», врач-биохимик, доктор медицинских наук, начальник детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ, Татьяна Андреевна Гремякова:
«Для предотвращения подобных поражений печени высокими дозами вирусного вектора обязательным компонентом терапии являются глюкокортикостероиды (ГКС). Необходимо помнить, что дополнительная стероидная терапия проводится для защиты организма ребенка от высоких доз вируса и предупреждения поражений печени. ГКС рассчитана в клинических исследованиях и является неотъемлемой частью генозаместительной терапии. Причем рекомендуется использовать преднизолон в связи с тем, что он дольше, чем дефлазакорт, не выводится из организма.
В ходе клинических исследований были определены дозировки, длительность и режим снижения дополнительных доз ГКС. Все это проводится под контролем биохимических маркеров состояния печени – ферментов (АЛТ, АСТ, ЛДГ, КФК), тесты необходимо делать в определенные временные интервалы. В некоторых случаях на основе данных анализа крови приходится идти на повышение доз ГКС или принимать их более длительно. Изменение доз и длительности дополнительных ГКС возможно только после решения врача о возможности таких изменений.
Генозаместительная терапия МДД – сложное и непростое для организма ребенка лечение. Родители, врачи и разработчики лекарственных препаратов знают, какое тяжелое заболевание МДД и что основной ограничитель для ребенка – время. Поэтому все стремятся как можно быстрее пройти путь от разработки лекарства до его практического применения в клинике.
К сожалению, такой подход не лишен рисков, некоторые осложнения не выявляются на малом количестве пациентов. Нужно время, чтобы понять, какие еще могут быть ограничения у терапии, какие осложнения и как их избегать. Необходимо осознавать риски и ответственно относиться к выполнению предписанных врачом правил.
В настоящее время мы можем только настоятельно просить родителей детей, получивших данную терапию или готовящихся к ней, ответственно относиться к назначениям врачей в части режимов, продолжительности, доз и видов дополнительных ГКС и сдачи крови для определения состояния печени после инфузии.
Мы все за то, чтобы терапия была на пользу ребенку».
К тексту прилагаем официальный релиз от компании о произошедшем.
Пожалуйста, помните – лечение МДД/Б это всегда комплекс. Только так мы сможем быть сильнее Дюшенна.
