Дорогие друзья, родители, медицинские эксперты.
Не очень хорошие новости от компании Pfizer, разрабатывающей генозаместительную терапию для лечения МДД. Мы с надеждой ждём её уже несколько лет. Что значит эта смерть для пациентов, для исследователей и для медицинских экспертов?
Умер маленький мальчик, которому ещё не было 4 лет. Год назад ему была сделана инфузия препарата, чтобы помочь в борьбе с Дюшенном. Компания пыталась расширить горизонты применения препарата – младше 4 лет и старше 6. К сожалению, заболевание настолько сложное и многопрофильное, что решить проблему универсальной терапии, пока не удается, много препаратов сошло с дистанции в третьей фазе клинических исследований. С генозаместительной терапией всё тоже не просто. Не стала продлевать КИ компания Солид, потому что были серьёзные побочные эффекты от их варианта микродистрофина. Вторая смерть – у Pfizer.
Чтобы получить клинический эффект, приходится идти на очень высоких дозах препаратов, на грани их токсичности для детского организма. Нужно быть реалистами и понимать, что пока нет волшебной таблетки. Но если мы занимаем ответственную позицию, используем весь арсенал комплексной стандартной и физической терапии, мы многого можем добиться, можем замедлить прогрессирование заболевания, сохранить ребёнку способность ходить и предупредить осложнения, если бороться с болезнью каждый день. Мы можем выиграть время, чтобы дождаться препаратов, которые разрабатываются.
Мы видим, как отчаянно пытаются родители детей, которые не подходят по возрасту или мутациям найти деньги для инфузий. Пожалуйста, помните, что ограничения, которые вводят разработчики имеют веские причины. Редко бывает так, чтобы разные фармкомпании объединялись для того, чтобы найти причины проблем и решать их сообща. Генотерапия МДД – тот самый редкий случай.
Мы скорбим вместе с семьёй. Этот маленький герой спас многие другие детские жизни. Каждая жизнь бесценна и мы соболезнуем семье космического маленького мальчика.
С любовью и заботой о наших прекрасных детях, БФ «Гордей»
