«Это голосование за надежду»: близится одобрение первой генной терапии мышечной дистрофии, но будет ли она работать?
Решение FDA, ожидаемое завтра, последует за несколькими неудачами и задержками и поставит семьи детей с мышечной дистрофией Дюшенна перед трудным выбором.
Путь к генной терапии генетических нарушений был долгим и дорогим, но вскоре в этой области могут появиться хорошие новости: 22 июня Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств США (FDA) может принять решение о предоставлении ускоренного одобрения первой генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), генетического заболевания, которым страдает примерно 1 из 3500 мальчиков. Дети с МДД не могут вырабатывать белок дистрофин, что приводит к прогрессирующей мышечной дегенерации и смерти в возрасте двадцати c небольшим лет из-за сердечной или дыхательной недостаточности.
Терапия, известная как SRP-9001, производится компанией Sarepta Therapeutics, базирующейся в Кембридже, штат Массачусетс. Это будет 13-я генная терапия, одобренная FDA с 2017 года, и первая, нацеленная на МДД. Ускоренное одобрение позволит лекарству выйти на рынок до того, как будут завершены масштабные клинические испытания, оно будет выдано на основании доказательств того, что терапия позволяет мальчикам производить генно-инженерную форму дистрофина.
Полный текст материала в переводе фонда «Гордей» доступен по ссылке.
