PTC объявляет о регистрации в России препарата Трансларна (МНН аталурен) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД)
Компания PTC Therapeutics, Inc. (NASDAQ: PTCT) объявляет, что препарат Трансларна (аталурен) получил в Российской Федерации регистрацию для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна при наличии нонсенс-мутации (нмМДД). Согласно мировым данным, у ~13% пациентов МДД развивается из-за наличия нонсенс-мутации. В странах, где сейчас препарат зарегистрирован, Трансларна является единственным патогенетическим лекарственным средством для лечения таких пациентов.
«Трансларна была первым терапевтическим препаратом, когда-либо одобренным для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна с нонсенс мутацией, и мы очень рады регистрации препарата Трансларна в России», — заявил доктор Стюарт В. Пельц, генеральный директор PTC Therapeutics, Inc. Российские врачи проявили большой интерес к возможности использовать терапию, направленную на первопричину заболевания, и для ряда пациентов, у которых уже подтвержден указанный диагноз, это возможность получить пользу от лечения препаратом Трансларна. Наша цель – обеспечить возможность лечения данным препаратом для всех пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, опосредованной нонсенс-мутацией, в мире, и это одобрение знаменует собой еще одну важную веху».
Препарат Трансларна получил разрешение Министерства Здравоохранения Российской Федерации на применение при лечении мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) при наличии нонсенс-мутации у взрослых и детей старше 2 лет. МДД в подавляющем большинстве поражает мальчиков и является редким, необратимым и смертельным генетическим заболеванием, которое вызывает прогрессирующую тотальную мышечную слабость с раннего детства и приводит к преждевременной смерти пациентов, чаще всего в возрасте около двадцати лет из-за сердечной и дыхательной недостаточности. В основе заболевания лежит нарушение продукции функционального белка дистрофина.
О трансларне
Нонсенс-мутация — это изменение генетического кода, которое приводит к преждевременному прекращению синтеза необходимого белка. Возникающее в результате этого нарушение определяется тем, какой белок не может быть полностью экспрессирован и больше не функционирует. При мышечной дистрофии Дюшенна таким белком является дистрофин. Действие препарата Трансларна (аталурен), разработанного PTC Therapeutics, Inc., приводит к восстановлению синтеза функционального белка. Трансларна имеет регистрацию в Европейской экономической зоне для лечения мышечной дистрофии Дюшенна при наличии нонсенс-мутации у амбулаторных пациентов в возрасте от двух лет и старше. Препарат поставляется более чем в 50 стран мира.
О компании PTC Therapeutics, Inc.
PTC — это научно-исследовательская глобальная биофармацевтическая компания, которая занимается исследованием, разработкой и выводом на рынок клинически-значимых лекарственных препаратов, для лечения пациентов с редкими заболеваниями. Способность PTC выводить свои разработки на мировой рынок — это основа, которая обеспечивает дальнейшие инвестиции в надежный и разносторонний портфель лекарственных препаратов РТС, преобразующих жизнь пациентов, и поддержание нашей миссии по обеспечению доступа к лучшим в своем классе препаратам для всех пациентов, нуждающихся в терапии. Чтобы узнать больше о компании PTC, посетите наш сайт www.ptcbio.com и подпишитесь на нас в Facebook, Twitter, @PTCBio и LinkedIn.
По всем вопросам обращайтесь ashevelev@ptcbio.com
