Генетическая терапия от Sarepta получила статус ускоренного рассмотрения от FDA

FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения препарату для генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна аденоассоциированным вирусом, несущим ген микродистрофина AAVrh74.MHCK7 SRP-9001), компании Sarepta. Показание для применения – орфанные и редкие детские заболевания.

FDA присвоила статус ускоренного рассмотрения препарату для генотерапии мышечной дистрофии Дюшенна аденоассоциированным вирусом, несущим ген микродистрофина AAVrh74.MHCK7 SRP-9001), компании Sarepta. Показание для применения – орфанные и редкие детские заболевания.
Статус ускоренного рассмотрения обеспечивает более частое взаимодействие компании с FDAи возможность более быстрого одобрения препарата для клинического применения. 
В дополнение к ускоренному режиму рассмотрения SRP-9001 препарату также был присвоен статус орфанного (RPD). SRP-9001 ранее был предоставлен статус орфанного в США, Европейском Союзе и Японии.
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-receives-fast-track-designation-srp-9001