Ферменты раcщепляют нейтрализующие AAV антитела 

Эксклюзивная глобальная лицензия позволяет Sarepta разрабатывать и продвигать Имлифидазу в качестве предварительной терапии для генотерапии пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и плече-лопаточной мышечной дистрофией, у которых уже есть антитела к AAV.

Эксклюзивная глобальная лицензия позволяет Sarepta разрабатывать и продвигать Имлифидазу в качестве предварительной терапии для генотерапии пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна и плече-лопаточной мышечной дистрофией, у которых уже есть антитела к AAV.
КЕМБРИДЖ, Массачусетс, 02 июля 2020 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Sarepta Therapeutics, Inc. (NASDAQ: SRPT), лидер в области прецизионной генотерапии редких заболеваний, сегодня объявил о заключении соглашения с Hansa Biopharma, лидером в области иммуномодулирующих ферментативных технологий для редких, опосредованных иммуноглобулином G(IgG), заболеваний, в отношении Имлифидазы. В соответствии с условиями соглашения Sareptaполучает эксклюзивную глобальную лицензию на разработку и продвижение Имлифидазы в качестве предварительного лечения, позволяющего проводить генную терапию Sarepta при DMD и LGMD, для пациентов, которые в противном случае не могли бы получить генетическое лечение.
Исследовательская генотерапия Sareptaиспользует аденоассоциированный вирус (AAV), и пациенты с DMD и LGMD, у которых уже есть IgG антитела, в настоящее время не могут быть включены в любую генотерапию на основе AAV. Имлифидаза представляет собой фермент, расщепляющий антитела, который специфически нацелен на IgG и ингибирует опосредованный IgG иммунный ответ. Имлифидаза имеет быстрое начало действия, расщепляя IgG-антитела и подавляя их активность в течение нескольких часов после введения, таким образом, очищая кровь от AAV-IgG антител, создавая возможность для проведения первых или повторных инфузий AAV генотерапии.
«По мере того, как мы расширяем свои лидирующие позиции в области генетической медицины и создаем наш локомотив генной терапии, одной из центральных задач Сарепты является поиск научных решений, которые позволят использовать наши методы лечения, потенциально спасающие жизни, для наибольшего числа пациентов с редкими заболеваниями, которым мы служим», — сказал Дуг Ингрэм, президент и главный исполнительный директор Sarepta Therapeutics. «Одним из текущих ограничений генной терапии является невозможность лечения пациентов, у которых уже есть нейтрализующие антитела к вирусному AAV вектору. В то время как наш AAVrh74 вектор ассоциировался с низким показателем распространенности нейтрализующих антител, даже этот низкий показатель не позволяет нам реализовать нашу миссию. В доклинических и клинических моделях технология Hansa показала способность убирать IgG антитела, которые препятствуют применению генной терапии на основе AAV. В случае успеха это создаст возможность расширения области применения наших методов генной терапии для пациентов с DMDи LGMD, которым иначе было бы отказано в доступе к лечению из-за уже существующих антител».
«Мы видим значительный потенциал для нашей ферментативной технологии применительно к генной терапии в целом, и мы рады сотрудничеству с Sarepta, ведущим игроком в этой области, с целью использования уникальных функций имилифазы для обеспечения потенциальной возможности проведения генной терапии у пациентов, которые сегодня не имеют доступа к этим прорывным методам лечения из-за существовавших нейтрализующих антител в двух нозологиях с очень высокой неудовлетворенной медицинской потребностью», — сказал Сорен Тулструп, президент и главный исполнительный директор Hansa Biopharma.
https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-signs-agreement-hansa-biopharma-imlifidase